将一款全新的细胞治疗或基因治疗（CGT）产品推向市场，是一段复杂且充满挑战的旅程。这不仅需要严谨的测试，还必须严格遵守安全和监管标准。在国内，918博天堂已经支持和服务了百余家新药研发企业，为他们的IND和BLA（生物制品许可申请）提交做好充分的支持。多年来，我们了解到，提前为IND和BLA提交做好准备可以节省时间，减少新药研发企业与监管机构之间多轮交涉的需要。

随着我们持续为多家新药开发企业在临床试验及药物上市的各个阶段提供支持，我们认为总结不同阶段的准备步骤将对合作伙伴完成临床申请和药品上市大有裨益。药物开发过程始于商业性的研究性新药（IND）申请，这使得新药开发者能够开展临床试验。IND提交包括药物的配方、制造工艺及计划中的临床研究等详细信息。根据美国食品药品监督管理局（FDA）的要求，每份申请都必须包含以下文件：

• 01 Form FDA 1571（主要IND申请表）
• 02 Form FDA 1572（研究者声明）
• 03 Form FDA 3674（ClinicalTrials.gov注册证明）
• 04 Cover Letter（申请摘要）
• 05 Preclinical Data（非临床数据）
• 06 Clinical Protocol（临床试验方案）
• 07 CMC信息（化学、制造与控制）

通常情况下，治疗药物开发者依赖于关键物料的供应商，以提供与这些材料的制造工艺、测试、验证和确认相关的关键信息，以便纳入CMC部分。可见，在文件准备完备并提交后，一个优质的供应合作伙伴对于获得一个完整的CMC文件至关重要。监管机构有30天的时间来审查IND申请，且有权要求提供额外信息，回应首轮问题。根据公司对这些问题的回答程度，IND提交可能会经历多轮问答，最终要么被批准，要么被临床搁置。这一申请审查时间表完全由FDA控制。

一旦收集到足够的安全性和有效性证据，新药研发企业将向监管机构提交许可申请，请求批准将生物制品正式进行商业化。在这一过程中，支持CMC的关键信息往往只能由原材料供应商提供，因此新药研发企业与原材料供应商/合作伙伴之间需要保持良好的沟通。再次强调，一个优质的供应合作企业在整个药物生产研发生命周期中的重要性。

许多监管机构已发布了指导原则，说明开发者在开发过程中应如何评估GMP（良好生产规范）控制。对于IND申请，通常所需的信息量低于后续监管提交所期待的水平。然而，在早期阶段，使用在临床和商业阶段疗法中已成功使用的物料，可以大大降低监管审查时间延长的风险。对于BLA，符合GMP有严格的规定，要求提供关于制造过程中所用材料和组件的详细信息。

918博天堂依托母公司泉心泉意的生命科学领域一站式供应链体系及高风险生物制品进出口优势，致力于传递全球前沿先锋技术，集中为基因治疗和免疫细胞/干细胞治疗等再生医学领域、重组蛋白/抗体药物等生物制品行业提供创新解决方案。涵盖细胞治疗和基因治疗的整个研发生命周期，如果您是新药研发企业，在申报过程中需要引用我们物料涉及的某种主文件，请直接联系我们。我们专业的团队及合作厂家将确保您拥有支持IND或BLA提交所需的文件。我们致力于在药物开发过程的每个阶段为您提供全方位支持，以确保您的疗法最终获批上市。